墨爾本臨床試驗成功

助侏儒兒童長高

 

 

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墨爾本科學家主導的一項藥物試驗,有助於患有侏儒症的少年兒童加快長高,如今患病嬰兒也有機會接受這種新藥物的治療。這項全球首臨床試驗發現,通過在近4年中每日注射新藥Vosoritide,患有軟骨發育不全症(Achondroplasia)的青少年每年的身高增長速度加快了50%,從4厘米增至6厘米。

 

這幾乎與沒有患有這種罕見遺傳病的同齡人相當,並且此藥物對身體比例或骨骼成分沒有負面影響。

 

默多克兒童研究所(Murdoch Children’s Research Institute)首席研究員Ravi Savarirayan對《太陽先驅報》表示,雖然該研究的目的是減輕侏儒症給兒童帶來的併發症,例如睡眠問題、弓型腿和脊髓受壓,但他抱有希望此藥物也能最終增加患者的身高。

 

「孩子們的腿變得更直,因此他們可能不再需要手術。對一些女孩來說,這是她們第一次能夠在不需要幫助的情況下自己上廁所。」「他們能夠跑得更快,疲憊感更少,可以到東西,並且可以獨立做事。」「我們現在處於一個轉折點,這將永久地改變醫療實踐。」Vosoritide是通過損害四肢和脊柱骨骼生長的基因突變而起作用。「它不會根除病症,但我希望它可以消除併發症。」Savarirayan說。

 

來自維州Wodonga地區、12歲的Tori English患有軟骨發育不全症,但其父母身高正常。她在過去4年中一直在使用Vosoritide,如今變得更加活躍,可以自己梳頭,站在泳池的淺水區,甚至可以爬攀岩牆。

 

English的媽媽說:「額外的2厘米竟有這麼大的作用,真令人驚喜。」「如果這些嬰兒在16年中都按這種速度長高,最終會額外高出一英尺,也許不需要延伸踏板就可以開車,並可以到銀行取款機和商店櫃檯。」「我認為這種藥可以對抗軟骨發育不全症。」

 

目前的臨床試驗對象是514歲的孩子,研究人員將進行兩項更大的試驗,一個涉及518歲的少年兒童,另一個涉及05歲的嬰兒,目前正在招募參與者。

 

 

 

資料來源:大紀元